醫學實驗動物研究所在醫學與健康科技創新工程的資助下，自2017年開始，歷經兩年時間，建立了小型豬的基因編輯技術體系，該體系涵蓋體細胞基因編輯、卵母細胞體外成熟和體細胞核移植等技術，是研制異種器官移植用人源化供體小型豬的關鍵。
應用上述技術體系，研究人員成功研制了GGTA1基因敲除的巴馬小型豬。由于GGTA1基因可編碼α1，3-半乳糖基轉移酶，而該酶的產物α1，3-半乳糖抗原可引發超急性免疫排斥反應，因此GGTA1基因是目前異種器官移植供體動物基因編輯的主要靶基因之一。截至2019年6月，小型豬已經正常生長至6月齡，健康狀況良好。
該技術體系的建立，代表中國醫學科學院擁有了小型豬基因編輯技術和體細胞克隆技術，為未來異種器官移植的臨床研究以及器官供體動物研發與生產奠定了基礎。同時，該技術體系也可用于人類疾病基因編輯小型豬模型的制備。
上述工作由醫學轉化研究中心器官人源化課題組盧天宇博士等人完成，屬于《人源化動物模型技術平臺》項目的研究成果。
（實驗動物所所辦）
